Adrestia ernennt den Leiter der Humangenetik, Professor John Perry, zum Aufbau einer Computerplattform für Humangenetik

CAMBRIDGE, England–(BUSINESSWIRE)– Adrestia-Therapeutika, ein führender Anbieter synthetischer Rettungstherapien für genetische Krankheiten, gab heute die Ernennung von Professor John RB Perry zu seinem Vizepräsidenten für Humangenetik bekannt. Dr. Perry ist ein weltbekannter Experte für menschliche Populationsgenetik an der University of Cambridge mit einer Erfolgsbilanz bei der Identifizierung genetischer Ursachen für komplexe, multigenetische Krankheiten und gesundheitsbezogene Merkmale. Seine Expertise wird die Technologieplattform von Adrestia ergänzen, die bereits eine Reihe erstklassiger Therapien zur Behandlung seltener und häufiger Krankheiten mit einer genetischen Komponente vorantreibt.

Diese Pressemitteilung ist multimedial. Sehen Sie sich hier die vollständige Veröffentlichung an: https://www.businesswire.com/news/home/20220518005013/en/

Professor John RB Perry, Vizepräsident, Humangenetik (Foto: Business Wire)

Professor John RB Perry, Vizepräsident, Humangenetik (Foto: Business Wire)

„Wir stehen an der Schwelle zu einer Revolution in der Arzneimittelforschung“, sagte Dr. Perry. „Bei den 8 Milliarden lebenden Menschen ist wahrscheinlich jede einzelne Basensubstitution im Genom, die mit dem Leben kompatibel ist, irgendwo vorhanden. Die Untersuchung dieser genetischen Vielfalt in Bevölkerungsstudien gibt uns einen hypothesenfreien, genomweiten Screen zur Identifizierung und Validierung von Genen, die menschliche Krankheiten verursachen oder beeinflussen. Aufgrund von Fortschritten bei Genomsequenzierungstechnologien und dem Aufkommen von groß angelegten Bevölkerungsstudien können wir jetzt humangenetische Knockouts in großem Maßstab phänotypisieren, was zu einer schnellen Validierung neuer Targets für die Arzneimittelforschung führt.“ sagte Dr. Perry. „Ich freue mich darauf, diese fortschrittlichen Techniken für eine maximale klinische Wirkung anzuwenden. Die Kombination von Populationsgenetik mit der synthetischen Rettungsplattform von Adrestia bietet beispiellose Möglichkeiten, neue Wege zur Behandlung einiger der hartnäckigsten Krankheiten der Welt effizient zu erschließen”.

Während seiner gesamten Karriere und in den letzten Jahren an der University of Cambridge war Professor Perry an der Entdeckung vieler der ersten genetischen Treiber verschiedener komplexer Krankheiten beteiligt, darunter Fettleibigkeit, Typ-2-Diabetes, Fortpflanzungsstörungen und Verhaltensaspekte. Seine Arbeit zum besseren Verständnis der genetischen Architektur von Krankheiten wird eine effizientere Auswahl von Arzneimittelzielen und die Entwicklung besserer Vorhersagemodelle für Krankheiten ermöglichen, was sich beide in höheren Erfolgsraten bei der Arzneimittelentwicklung niederschlagen wird. Seine Karriere war tief in Großbritanniens weltweit führende Projekte zur Populationsgenomanalyse eingebettet, darunter die UK Biobank, eine bahnbrechende Ressource, die detaillierte genetische und gesundheitliche Informationen von einer halben Million Teilnehmern enthält. Diese Projekte haben umfassendes Fachwissen und eine Infrastruktur geschaffen, die für eine effektive Arzneimittelentwicklung bei Adrestia weiter genutzt werden kann.

Trotz Fortschritten in der Gentechnologie sind viele Gene, von denen bekannt ist, dass sie direkt Krankheiten verursachen, weiterhin nicht medikamentös behandelbar. Synthetische Rettung bietet einen neuen Ansatz: Anstatt auf die ursächliche Mutation abzuzielen, moduliert ein synthetisches Rettungsmedikament das Produkt eines anderen, funktionell verbundenen Gens, korrigiert die Auswirkungen der Krankheitsmutation und „rettet“ Zellen vor der Krankheit. Das Konzept basiert auf einem tiefen Verständnis genetischer Netzwerke, und sein therapeutisches Potenzial zeigt sich in Familien, in denen ein Mitglied, das mit einer krankheitsverursachenden Mutation geboren wurde, aufgrund einer zweiten „Rettungs“-Mutation vor Krankheiten geschützt ist. Synthetic Rescue bietet neue Möglichkeiten für die Arzneimittelentwicklung bei allen Krankheiten, die eine genetische Komponente haben, einschließlich weit verbreiteter Erkrankungen.

„Traditionelle Arzneimittelentwicklung ist riskant und teuer“, sagte Robert Johnson, Chief Executive Officer von Adrestia. „Wir glauben, dass unsere synthetische Rettungsplattform, ergänzt durch Johns Expertise in der Humangenetik, ein neues Paradigma bietet, bei dem die Erfolgswahrscheinlichkeit deutlich höher, die Entwicklungskosten dramatisch niedriger und die Zeit bis zum klinischen Nachweis des Konzepts wesentlich kürzer ist. Wir heißen John herzlich in unserem Team willkommen, das sich für eine einzige Mission einsetzt: revolutionäre neue Medikamente für Patienten bereitzustellen, die an verheerenden Krankheiten leiden.“

Dr. Perry ist Professor für Molekulare Endokrinologie an der University of Cambridge und Programmleiter und Prüfer des Medical Research Council (MRC) am Institute of Metabolic Science der Universität. Außerdem ist er Associate Group Leader am Gurdon Institute der University of Cambridge sowie Fellow und Studienleiter am King’s College Cambridge. Er wird diese Funktionen weiterhin ausüben, während er bei Adrestia dient.

Vor seinem Eintritt in die MRC Epidemiology Unit war Dr. Perry ein Sir Henry Wellcome Fellow und hatte Gastpositionen an der University of Exeter Medical School inne; das Wellcome Trust Center für Humangenetik an der Universität Oxford; die Abteilung für Zwillingsforschung am Kings College London und das Zentrum für statistische Genetik an der Universität von Michigan. Er ist Co-Autor von über 150 Veröffentlichungen in Fachzeitschriften mit Peer-Review, viele davon in führenden Zeitschriften wie Nature, Science, Nature Genetics und Nature Medicine. Dr. Perry promovierte in Humangenetik an der University of Exeter, UK, und hatte zuvor einen Hintergrund in Informatik.

Über die synthetische Rettungsplattform von Adrestia

Adrestia hat eine führende Entwicklungsplattform für synthetische Notfallmedikamente entwickelt, die bereits völlig neue Ansätze zur Behandlung hartnäckiger genetischer Krankheiten identifiziert hat. Die Plattform umfasst mehrere Komponenten, die jeweils darauf ausgelegt sind, neue Erkenntnisse darüber zu gewinnen, wie jedes Gen im menschlichen Genom den zellulären Phänotyp einer bestimmten Krankheit verändert. Diese Erkenntnisse werden mit humangenetischen Datensätzen kombiniert, um eine robuste Validierung neuer arzneimittelfähiger Ziele zu ermöglichen und einen ständig wachsenden synthetischen Rettungs-„Atlas“ des menschlichen Genoms zu erstellen. Mit der Erweiterung des Atlas wachsen die Möglichkeiten, synthetische Notfallmedikamente zur Behandlung sowohl seltener als auch häufiger Krankheiten einzusetzen, weiter.

Diese skalierbare Plattform baut auf jahrzehntelanger Forschung des Labors von Professor Steve Jackson an der Universität Cambridge zur synthetischen Rettung und dem damit verbundenen Konzept der synthetischen Letalität für die Behandlung von Krebs auf. Die Arbeit des Jackson Laboratory hat eine Fülle von Konzepten, Techniken und Know-how hervorgebracht, die nun in die Plattform von Adrestia übersetzt werden.

Über Adrestia

Adrestia ist führend bei synthetischen Rescue-Therapien für genetische Krankheiten. Da viele direkt ursächliche Mutationen nicht mit Medikamenten behandelt werden können, umfasst die synthetische Rettung den viel breiteren Zielsatz, der durch funktionell verbundene Gene repräsentiert wird, um die Auswirkungen der ursächlichen Mutationen zu korrigieren und die Gesundheit zu „retten“. Adrestia erstellt einen synthetischen Rettungs-„Atlas“ des menschlichen Genoms und entwickelt ein Portfolio erstklassiger Therapien, zunächst für neurologische, neuromuskuläre und kardiomyopathische Erkrankungen. Die Plattform und die internen Programme von Adrestia werden durch eine Allianz zur Zielfindung mit GSK und eine Zusammenarbeit bei der Huntington-Krankheit mit bekannten Forschern, darunter Dr. Sarah Tabrizi vom University College London, ergänzt.

Adrestia wurde von Professor Steve Jackson und dem Deep-Tech-Investmentfonds Ahren Innovation Capital mitbegründet, der gemeinsam mit GSK die Serie-A-Finanzierung von Adrestia leitete. Jackson war Mitbegründer des ersten synthetischen Letalitätsmedikaments, Olaparib, das das erste Medikament war, das zur Behandlung von Krebserkrankungen zugelassen war, die durch erbliche Mutationen verursacht wurden. Weitere Informationen finden Sie unter: http://www.adrestia.com.

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