Children’s Hospital of Philadelphia vergibt Goldmedaille an Dr. Katherine High, Pionierin der Gentherapie

Die prestigeträchtige Auszeichnung würdigt den Beitrag von Dr. High zur Verbesserung der Gesundheit von Kindern durch ihre Gentherapieforschung, die während ihrer Zeit bei CHOP begann

PHILADELPHIA, 13. Mai 2022 /PRNewswire/In einer Ehre, die nur den bedeutendsten Errungenschaften bei der Förderung der Gesundheit von Kindern vorbehalten ist, Kinderkrankenhaus von Philadelphia (CHOP) hat seine Goldmedaille an Katherine High, MD, eine Pionierin der Gentherapie und eine der führenden Entwicklerinnen der ersten, verliehen Leben Gentherapie, die von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen ist. Die Goldmedaille, die in der 167-jährigen Geschichte von CHOP nur 12 Mal verliehen wurde, hebt die bahnbrechenden Entdeckungen von Dr. High bei CHOP hervor, die zu einer Gentherapiebehandlung für eine seltene Form von erblicher Blindheit und einer fortschrittlichen Gentherapie für Hämophilie bis hin zu Tests im Spätstadium führten.

„Es ist eine große Ehre und ein besonderes Vergnügen, diese Auszeichnung Katherine High zu überreichen, einer inspirierenden Wissenschaftlerin, die etwas getan hat, was nur wenige für möglich gehalten haben: Gentherapien zu entwickeln und sie von der Laborbank ans Krankenbett zu bringen“, sagte Madeline Bell, Präsidentin und CEO von Children’s Philadelphia-Krankenhaus. „Durch ihre innovative Vision stellten sie und ihre Kollegen die Vision anderer wieder her, halfen Kindern auf der ganzen Welt und legten den Grundstein für zukünftige Durchbrüche für Menschen mit genetisch bedingten Krankheiten diese blutende Krankheit der Realität einen Schritt näher.”

Die zuletzt 2006 verliehene CHOP-Goldmedaille wird an Personen oder Institutionen verliehen, die die Gesundheit und das Wohlergehen von Kindern durch bedeutende Entdeckungen in Medizin, Chirurgie und anderen Fachgebieten verbessert haben; Psychiatrie und Sozialwissenschaften; Bildung; und Forschung. Der Preis wurde ins Leben gerufen, um transformative Errungenschaften anzuerkennen, die weltweit Wirkung zeigen.

Dr. High kam 1992 von der University of North Carolina – Chapel Hill zu CHOP, wo sie Fakultätsmitglied und Hämatologin war und den potenziellen Einsatz von Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie untersuchte. Sie hatte beobachtet, wie sich die Gentherapieindustrie durch ihre ruhige Kindheit bewegte und sich dann durch eine schwierige Adoleszenz kämpfte, aber trotz des nachlassenden Interesses der Arzneimittelentwickler nach einer Reihe von unerwünschten Ereignissen auf diesem Gebiet glaubte sie immer noch an das Potenzial der Behandlung genetischer Krankheiten mit einer Therapie, die ein fehlendes oder defektes Gen durch ein gesundes ersetzen würde.

Bei CHOP setzte sie ihre Erforschung der Hämophilie-Gentherapie als Leiterin der hämatologischen Forschung fort, stieß jedoch auf Hindernisse, als sich Unternehmen von der Gentherapie abwandten und die Herstellung von Gentherapievektoren einstellten, dem Vehikel, das Patienten eine gesunde Kopie eines defekten Gens liefert . Dr. High tat dann etwas noch nie Dagewesenes: Sie beschloss, ihre eigenen Vektoren bei CHOP herzustellen, um ihre Gentherapieforschung fortzusetzen. Dieses innovative Denken führte zur Gründung von CHOP’s Zentrum für Zelluläre und Molekulare Therapeutik (CCMT) im Jahr 2004.

Als Dr. High weiterhin Pionierarbeit auf dem Gebiet der Gentherapie für Hämophilie leistete, begann sie eine Zusammenarbeit mit den Kollegen von der University of Pennsylvania, Jean Bennett, MD, PhD, und Albert M. Maguire, MD, die die Gentherapie an Tieren mit Lebers angeborener Amaurose testeten (LCA), eine genetische Erkrankung, die schließlich zur Erblindung führt. Der Zustand tritt auch beim Menschen auf; Kinder werden mit einem Mangel an Lichtempfindlichkeit geboren, was sie zunächst daran hindert, bei schwachem Licht zu sehen, und schließlich zur vollständigen Erblindung führt.

Überzeugt, dass Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit LCA eingesetzt werden könnte, sicherte sich Dr. High die Finanzierung von CHOP, um die experimentelle Therapie in einer klinischen Studie zu testen. Im Jahr 2005 begann sie mit dem Labor von Dr. Bennett zusammenzuarbeiten, um einen klinischen Gentherapievektor zur Behandlung von LCA zu entwickeln, der in einen Raum hinter dem Auge injiziert werden sollte. Dann, im Jahr 2007, wurde der erste Patient mit LCA in eine vom CHOP CCMT gesponserte klinische Studie aufgenommen, um die Therapie zu testen.

Basierend auf Erfolg dieser Gentherapiestudie zusammen mit vielversprechenden Ergebnissen in der Hämophilie-B-Gentherapieforschung von Dr. High, die das Interesse von Pharmaunternehmen geweckt hatten, gliederte CHOP 2013 das Gentherapieunternehmen Spark Therapeutics aus, wobei Dr. High als Mitbegründer fungierte. Präsident und Leiter der Forschung und Entwicklung. Spark Therapeutics erhielt 2017 die FDA-Zulassung für seine Gentherapie für LCA, die erste Gentherapie für eine genetische Erkrankung, die sowohl in den USA als auch in Europa zugelassen wurde.

Dr. High blieb bis 2020 bei Spark und kam 2021 als President of Therapeutics und Mitglied des AskBio Board of Directors zu AskBio. Sie untersucht weiterhin den Einsatz von Gentherapie zur Behandlung zahlreicher genetischer Krankheiten.

„Ich bin so dankbar für diese Auszeichnung von CHOP, meinem Zuhause seit mehr als zwei Jahrzehnten“, sagte Dr. High. „CHOP ermöglichte es mir, mich auf meine Forschung zu konzentrieren, und leistete immer wieder unschätzbare Unterstützung an entscheidenden Stellen, die es mir ermöglichten, den nächsten Schritt zu tun und die Gentherapie zu den Patienten zu bringen meiner Forschung nachgehen.”

Dr. High erhielt ihren Bachelor-Abschluss in Chemie von der Harvard University, ihren medizinischen Abschluss von der University of North Carolina School of Medicine und ein Business-Zertifikat vom Management Institute for Hospital Administrators der University of North Carolina Business School. Dr. High ist außerdem Ehrendoktor der Drexel University, der Universidad Nacional de Cordoba, Argentinien, und der University of Pennsylvania.

Während seiner Zeit bei CHOP war Dr. High auch Prüfer des Howard Hughes Medical Institute, zusätzlich zu seiner Tätigkeit als Fakultätsmitglied an der Perelman School of Medicine der University of Pennsylvania. Sie war fünf Jahre lang Mitglied des Beratungsausschusses für Zell-, Gewebe- und Gentherapien der US-amerikanischen Food and Drug Administration und ist ehemalige Präsidentin der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT). Sie ist gewähltes Mitglied der National Academy of Medicine, der National Academy of Sciences, der American Academy of Arts and Sciences und der Fakultät für pharmazeutische Medizin des Royal College of Physicians in London.

Über das Kinderkrankenhaus von Philadelphia: Das Children’s Hospital of Philadelphia, eine gemeinnützige, wohltätige Organisation, wurde 1855 als landesweit erstes Kinderkrankenhaus gegründet. Durch sein langjähriges Engagement für eine außergewöhnliche Patientenversorgung, die Ausbildung neuer Generationen von pädiatrischen Fachkräften und wegweisende große Forschungsinitiativen hat das Krankenhaus mit 595 Betten viele Entdeckungen gefördert, von denen Kinder weltweit profitiert haben. Das pädiatrische Forschungsprogramm gehört zu den größten des Landes. Die Einrichtung hat eine lange Geschichte in der Bereitstellung fortschrittlicher pädiatrischer Versorgung in der Nähe ihres Zuhauses CHOP Pflegenetzwerkdas mehr als 50 Primärversorgungspraxen, Spezialversorgungs- und chirurgische Zentren, Notfallversorgungszentren und kommunale Krankenhausallianzen in ganz Pennsylvania und New Jersey umfasst, sowie a neues stationäres Krankenhaus mit einer eigenen pädiatrischen Notaufnahme in King of Preußen. Darüber hinaus haben seine einzigartigen familienzentrierten Pflege- und öffentlichen Serviceprogramme dem Children’s Hospital of Philadelphia die Anerkennung als führender Fürsprecher für Kinder und Jugendliche eingebracht. Für weitere Informationen besuchen Sie http://www.chop.edu.

Kontakt: Dana Bate
Kinderkrankenhaus von Philadelphia
(267) 426-6055
bated@chop.edu

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