Sogar Peter Marks von der FDA ist besorgt über die Marktfähigkeit von Gen- und Zelltherapien – Endpoints News

Als die Gentherapie von bluebird bio zur Behandlung von Beta-Thalassämie im Jahr 2019 die europäische Zulassung erhielt, schien der Preis von fast 2 Millionen US-Dollar pro Patient für die potenzielle Heilung wie eine überwindbare Hürde.

Zwei Jahre später hat bluebird Zynteglo, das Beta-Thal-Medikament, zusammen mit dem Rest seines Gentherapie-Portfolios aus Europa zurückgezogen, von dem das Unternehmen sagte, dass es im Allgemeinen nicht bereit ist, einen fairen Preis für die Behandlung zu zahlen.

In Deutschland, dem einzigen Land, für das bluebird Einzelheiten offengelegt hat, boten die Behörden 790.000 US-Dollar für die einmalige Behandlung an, wobei die Auszahlung auf 950.000 US-Dollar stieg, wenn die Therapie nach fünf Jahren noch wirkt. Das entspricht ungefähr dem Preis von 900.000 US-Dollar, von dem Analysten an der Wall Street erwartet hatten, dass Bluebird die Therapie vor der Markteinführung anwenden würde. Aber bluebird wollte 1,8 Millionen US-Dollar über 5 Jahre ausgezahlt bekommen, wobei die Auszahlungen von der Reaktion des Patienten abhängig waren.

Dieses und andere Beispiele (siehe Glybera) haben Fragen zur Lebensfähigkeit des Bereichs der Gen- und Zelltherapie aufgeworfen, insbesondere da er in der Lage ist, immer kleinere Patientengruppen anzusprechen.

Peter Marks, Direktor des Zentrums der FDA, das diese Therapien reguliert, sprach diese Frage der Finanzierbarkeit direkt auf einer Konferenz am Dienstagmorgen an, insbesondere in Bezug auf Indikationen, bei denen es möglicherweise nur mehrere Dutzend Patienten weltweit gibt.

Das Problem ist, dass Sponsoren diese Gruppe von nur 20 bis 40 Patienten pro Jahr für eine Therapie als kommerziell nicht lebensfähig ansehen, erklärte Marks. Wenn es beispielsweise eine bessere Herstellung kleinerer Chargen von AAV-Vektoren für Gentherapien gäbe, könnte es eine Möglichkeit geben, ein Portfolio dieser Produkte für kleinere Populationen zusammenzustellen, das dann rentabel wäre.

Während es für jeden hochrangigen FDA-Beamten unorthodox ist, sich mit der kommerziellen Realisierbarkeit von medizinischen Produkten und der FDA zu befassen kürzlich angesprochen Einige der Sicherheitsfragezeichen rund um Gen- und Zelltherapien ging Marks speziell auf diese kleineren Gruppen von Gentherapien ein und bemerkte: „Wir sind alle ein wenig schusselig, wenn wir sehen, dass Programme eingestellt werden, und das bedeutet, dass wir einen Weg finden müssen vorwärts, um das Vertrauen für diese kleineren Bevölkerungsgruppen wiederherzustellen.“

Ein Teil des Weges nach vorne beinhaltet, herauszufinden, wie man diese teuren und teuer herzustellenden Therapien bepreist, sagte er.

„Die Erstattung ist der 800-Pfund-Gorilla im Raum“, sagte Marks der Menge am Dienstag virtuell auf der 25. Modelle teilen.

„Sobald es 5 bis 8 Gentherapien gibt, werden sich die Dinge von selbst regeln“, fügte Marks hinzu und führte das Beispiel der Zolgensma-Gentherapie für spinale Muskelatrophie von Novartis als einen Fall an, in dem:

Das Wertversprechen ist so überwältigend, dass es schwer fällt, daran zu denken, es nicht abzudecken. Aber für andere, wo es nicht um Leben oder Tod geht, wird es eine größere Herausforderung sein und dem ähneln, was unsere europäischen Kollegen sehen. Wie das gelöst wird, wird sich vollständig darauf auswirken, wie viele Menschen in dieses Feld gehen, um Therapien zu entwickeln.

Er schlug auch einen viel stärker international harmonisierten Ansatz zur Regulierung dieser Gentherapien für kleinere Patientengruppen mit seltenen Krankheiten vor, die möglicherweise Dutzende von Patienten weltweit haben.

Marks schlägt einen Weg vor, weltweit zu einem allgemeineren Antragsverfahren überzugehen, und merkt an: „Vielleicht erhalten wir einige der präklinischen Informationen, die uns wichtig sind, nicht, können aber ohne leben, und im Gegenzug erhalten Patienten Zugang in ihren Heimatländern, ohne sie zu haben reisen“, um Zugang zu diesen Therapien zu erhalten. „Wir müssen diese Produkte ernsthaft in Betracht ziehen. Wenn es auf 10-20 pro 100 Millionen Menschen ausgelegt ist, wird kein Land genug Patienten haben, um die Kommerzialisierung aufrechtzuerhalten“, sagte er.

Marks zuvor geschrieben an NEJM-Redaktion zu diesen individualisierten Behandlungen und wie sie im Jahr 2019 reguliert werden können.

Zu Fragen im Zusammenhang mit beschleunigten Genehmigungsreformen, die haben in den Nachrichten gewesen Da der Kongress versucht, mehrere dieser Reformen in die obligatorische FDA-Gesetzgebung für Benutzergebühren aufzunehmen, sagte Marks, dass es einen Bedarf für den AA-Weg im Bereich der Zell- und Gentherapie gibt. Einige neurodegenerative Erkrankungen zum Beispiel, sagte er: „Wenn wir die Möglichkeit nehmen, Surrogat-Endpunkte zu verwenden, hätten wir große Probleme, diese Produkte entwickelt zu sehen.“

Er räumte jedoch ein, dass der beschleunigte Genehmigungsweg „wie eine Ausfahrt genutzt wurde“, was in der Vergangenheit zu Problemen geführt habe.

„Überraschungen sind hier im Bereich der Gentherapie nicht nötig. Die Idee hier ist, sich im Voraus auf die Leihmutter zu einigen, es gibt weniger Überraschungen. Was wir tun werden, ist, diese Diskussionen nach vorne zu bringen“, sagte Marks.

Als Antwort auf eine Frage aus dem Publikum, wie der Zeitplan für die Rückkehr zu Telekonferenzen zwischen CBER und Sponsoren aussehen könnte, räumte Marks den Personalmangel ein und dass dies „keine optimale Situation ist. Schon vor der Pandemie waren wir unterbesetzt. Mein Schlüssel für 2022 ist ein Erholungsthema – ich hoffe, dass mit dem Übergang ins nächste Kalenderjahr ein robusterer Austausch mit der Agentur stattfindet, einschließlich Telefonkonferenzen.“

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