Trotz der Bemühungen des Bundes, klinische Studien zu diversifizieren, bleiben die Fortschritte „stagnierend“ – Bericht – Endpoints News

Während die Forderungen nach einer Diversifizierung klinischer Studien in den letzten Jahren lauter geworden sind und Unterstützung von Bundesbehörden wie der FDA und NIH erhalten haben, sind die Fortschritte laut einem neuen Bericht der National Academies of Sciences, Engineering and Medicine weitgehend ins Stocken geraten.

Zahlreiche Patienten aus rassischen und ethnischen Minderheiten sowie LGBTQIA+, schwangere und ältere Erwachsene werden weiterhin von klinischen Studien ausgeschlossen. Während in den letzten 30 Jahren einige Fortschritte erzielt wurden – Frauen machen heute etwa die Hälfte der Teilnehmer an klinischen Studien aus – bleibt das Wachstum in anderen Bereichen laut dem stagnieren Prüfberichtdie vom Kongress beauftragt und vom NIH gesponsert wurde.

Schauen Sie sich einfach einen FDA-Bericht über klinische Studien an, die zwischen 2015 und 2019 durchgeführt wurden, heißt es in der Zusammenfassung der Autoren. Nicht-hispanische weiße Patienten machten 78 % der Teilnehmer aus, obwohl sie nur 61 % der Bevölkerung ausmachten.

Diese Zahlen sind in der Biopharmabranche gang und gäbe. Von den 53 im Jahr 2020 zugelassenen Medikamenten machten weiße Teilnehmer mehr als 80 % der Studienaufsichtsbehörden aus, auf denen ihre Entscheidungen beruhten. Inzwischen machten schwarze Patienten etwa 8 % der Teilnehmer aus, obwohl sie etwa 13 % der US-Bevölkerung ausmachten. Asiatische Patienten machten etwas mehr als 6 % der Teilnehmer an klinischen Studien aus, während indianische Patienten weniger als 1 % ausmachten.

Laut Kirsten Bibbins-Domingo, Professorin an der University of California in San Francisco, ist es jedoch schwierig, Daten zu vergleichen, da es zwischen den Behörden Unstimmigkeiten gibt.

„Die Datenqualität in diesem Bereich ist wirklich schlecht“, sagte sie Endpunkt-News. „Obwohl wir uns Ziele gesetzt haben, wissen wir aufgrund der Daten nicht, wie wir unsere Ziele erreichen [are] nicht dort.”

Ein Mangel an Repräsentation verschlimmere nur bestehende gesundheitliche Unterschiede, argumentieren die Autoren. Sie verhindert, dass bestimmte Patienten Zugang zu wirksamen Behandlungen erhalten, und behindert Innovationen. Das ist wichtig, weil nicht alle Menschen biologisch gleich sind und nicht jeder gleich auf Medikamente reagiert.

Nehmen Sie zum Beispiel Efavirenz, das antiretrovirale Medikament zur Behandlung und Vorbeugung von HIV/AIDS, das unter dem Markennamen Sustiva vertrieben wird. Forschungsergebnisse deuten darauf hin, dass HIV-Patienten afrikanischer Abstammung aufgrund spezifischer genetischer CYP2B6-Varianten, die den Metabolismus des Arzneimittels beeinträchtigen, dazu neigen, nach der Einnahme von Efavirenz neuropsychiatrische Nebenwirkungen zu entwickeln.

Es gibt auch den Blutverdünner Warfarin, wiesen die Autoren darauf hin. Richtig verabreicht hilft es, Blutgerinnsel zu verhindern, die zu Schlaganfällen oder Lungenembolien führen können. Zu viel Warfarin kann jedoch zu übermäßigen Blutungen führen. Die Dosisanforderungen der Patienten sind je nach Vorhandensein spezifischer genetischer Varianten sehr unterschiedlich. Beispielsweise benötigen Bevölkerungsgruppen mit afrikanischer Abstammung eher höhere durchschnittliche Tagesdosen, während Patienten mit asiatischer Abstammung tendenziell niedrigere Dosen benötigen.

„Die Forschung hat insbesondere gezeigt, dass viele Gruppen, die in der klinischen Forschung unterrepräsentiert und ausgeschlossen sind, unterschiedliche Krankheitsbilder oder Gesundheitsumstände haben können, die sich darauf auswirken, wie sie auf ein Prüfpräparat oder eine Therapie ansprechen“, heißt es in dem Bericht.

Eine schlechte Vertretung in klinischen Studien könnte das Land sogar Hunderte von Milliarden Dollar kosten, fügten die Autoren hinzu.

„Angesichts der Annahme, dass eine bessere Repräsentation in klinischen Studien gesundheitliche Ungleichheiten sogar um einen bescheidenen Betrag verringern würde, ergab die Analyse, dass die Erzielung einer vielfältigen Repräsentation in der Forschung den Vereinigten Staaten Einsparungen in Milliardenhöhe bringen würde“, sagten sie.

Die Vielfalt klinischer Studien ist in den letzten Jahren zu einer politischen Priorität geworden – die FDA hat erst vor ein paar Monaten einen neuen Leitlinienentwurf zu diesem Thema veröffentlicht – was ein wichtiger erster Schritt ist, räumen die Autoren ein. Aber die Bemühungen können hier nicht enden.

Die Autoren hoben erfolgreiche Taktiken zur Verbesserung hervor, darunter der Aufbau von Vertrauen in der Gemeinschaft, die Annahme flexiblerer Ansätze für die Rekrutierung und Datenerfassung und die Sicherstellung einer vielfältigen Führung in allen an klinischen Studien beteiligten Einrichtungen, von akademischen Zentren bis zu Zulassungsbehörden.

Der derzeitige Mangel an Repräsentation liegt nicht daran, dass Patienten nicht teilnehmen wollen, sagte Bibbins-Domingo.

„Es gibt keine Beweise dafür, dass die unterrepräsentierten Gemeinschaften systematisch nicht teilnehmen wollen“, sagte sie. „Es gibt einige wunderbare, schöne, brillante Beispiele für Untersuchungsteams, die mit Partnern aus der Gemeinde zusammenarbeiten, um sehr hohe Teilnahme- und Studienquoten zu erreichen.“

Aber es wird auch Zeit und Geld kosten, sagten die Autoren.

„Dies umfasst erweiterte Budgets für Teams, die verschiedene Teilnehmer rekrutieren und halten, Unterstützung beim Ausbau der Infrastruktur für Gemeinschaftsorganisationen und Investitionen in gemeinschaftsbasierte Partnerschaften, um Machtunterschiede zwischen Forschern und Teilnehmern zu verringern“, schrieben sie.

Sie empfahlen auch, dass das Ministerium für Gesundheit und menschliche Dienste eine Task Force einrichtet, die sich auf Forschungsgerechtigkeit konzentriert und mit der Koordinierung der Datenerhebung und der Entwicklung besserer Nachverfolgungssysteme in allen Bundesbehörden beauftragt wird.

„Einen vollständig genauen Status der aktuellen Teilnahme unterrepräsentierter Bevölkerungsgruppen an klinischen Studien und klinischer Forschung sowie Trends bei der Teilnahme im Laufe der Zeit zu erhalten, ist aufgrund unzureichender Praktiken zur Datenberichterstattung auf nationaler Ebene sehr schwierig“, heißt es in dem Bericht.

Die Autoren empfehlen außerdem, dass die FDA von den Studiensponsoren verlangt, dass sie spätestens bei ihrer IND- oder IDE-Einreichung einen Rekrutierungsplan vorlegen, in dem detailliert beschrieben wird, wie sie die Vielfalt der Studien sicherstellen.

Letzten Monat forderte die FDA in ihrem Leitlinienentwurf die Arzneimittelhersteller auf, solche Pläne „so bald wie möglich“ bei dem entsprechenden IND-Antrag einzureichen, jedoch auf jeden Fall, bevor sie Feedback zu zulassungsrelevanten Studien einholen.

„Es gibt viele Menschen, die in diesem Bereich wirklich großartige Arbeit leisten, und es gibt viele Menschen, die funktionierende Strategien entwickelt haben, die sich für diese Art von Problemen einsetzen“, sagte Bibbins-Domingo.

Sie fügte hinzu: „Ich denke, was wir gerne tun könnten, und ich denke, was der Bericht anspricht, ist, ein günstigeres Umfeld zu schaffen, das es Forschern und Teilnehmern und den am stärksten betroffenen Gemeinschaften ermöglicht, tatsächlich partnerschaftlich zusammenzuarbeiten. damit die Wissenschaft, in die wir in diesem Land investieren, wirklich das Potenzial hat, das Leben aller Amerikaner zu verbessern.“

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